2025年2月24日，北京大学第三医院神经内科樊东升教授团队在权威期刊、JAMA杂志子刊JAMA Network Open上发表了题为“Tetramethylpyrazine Nitrone in Amyotrophic Lateral Sclerosis: A Randomized Clinical Trial”的研究成果。

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肌萎缩侧索硬化（Amyotrophic Lateral Sclerosis，ALS，渐冻症）是一种进行性、致死性的神经退行性疾病，患者平均生存期仅3—5年。目前，全球范围内ALS的治疗手段有限，难以满足患者的临床需求。因此，迫切需要开发安全有效的ALS治疗新药。

该研究由樊东升作为主要研究者，在北京大学第三医院牵头下，联合国内11家中心共同开展，采用随机、双盲、安慰剂对照平行设计，共入组患者155例，治疗周期为180天。

研究结果显示，硝酮嗪在ALS患者中具有良好的安全性和耐受性。尽管在主要终点ALS功能评定量表修订版（ALSFRS-R）评分方面未达到统计学显著性，但对关键的次要终点，研究发现，高剂量硝酮嗪治疗可显著延缓ALS患者握力下降 （P=0.04）。此外，在年龄小于65岁、筛选期3个月内ALSFRS-R评分下降1—2分的患者亚组中，硝酮嗪呈剂量依赖性地延缓了患者握力、延髓功能和呼吸功能等多项核心指标的下降，提示了硝酮嗪治疗ALS的潜在获益。

北京大学第三医院作为国内领先、国际有影响力的ALS诊疗中心，持续深耕ALS的临床诊疗和机制探索。此项研究是国内首项针对ALS的创新化学药物的多中心随机对照试验，其成功开展不仅为ALS患者带来了新的治疗希望，也为国内ALS治疗研究提供了重要的参考和借鉴。

北京大学第三医院神经内科副主任医师刘晓鲁为该论文的第一作者，樊东升为通讯作者。本研究得到国家重点研发计划等经费的支持。

作者介绍

第一作者：刘晓鲁

北京大学第三医院神经内科副主任医师

主要研究方向：肌萎缩侧索硬化、脑血管病

通讯作者：樊东升

北京大学第三医院神经内科主任、主任医师、教授、博士生导师

主要研究方向：神经系统变性病、脑血管病